Сяган: ученые научились блокировать гены-мутанты

Беверли Дэвидсон из университета Айовы и его коллеги объявили о результатах исследования, показавшего, что с помощью генной терапии можно лечить некоторые повреждения мозга, вызванные дефектной наследственностью. 

Беверли Дэвидсон из университета Айовы и его коллеги объявили о результатах исследования, показавшего, что с помощью генной терапии можно лечить некоторые повреждения мозга, вызванные дефектной наследственностью. В частности, биологи изучали болезни, при которых дефектный ген (или ген-мутант) предопределяет выработку в мозге "неправильных", разрушающих его, белков. 

Такие заболевания не лечились ранее генной терапией, так как она обычно лишь поставляет в организм недостающую у пациента генетическую последовательность. А в данном случае требовалось еще и блокировать неправильный генетический код. 

Это удалось сделать команде Дэвидсона при помощи подбора терапевтической РНК, которая доставлялась на место вирусом, не опасным для организма. Опыты проводились на мышах и человеческих клетках в пробирке, они показали полную остановку выработки белков-мутантов. Дэвидсон надеется, что новый метод быстро пройдет и клинические испытания.


Интересные материалы: