Ученые научились лечить наследственные заболевания

Ученые научились вылечивать наследные заболевания

Свою работу ученые из Испании и Италии предназначили борьбе с анемией Фанкони — томным наследным болезнью крови, которое сопровождается понижением возможности организма противостоять инфекциям и пичкать клеточки кислородом. Болезнь вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, нередко приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых болезней.

При всем этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высочайший риск развития рака и других суровых сбоев в работе организма.

«Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными способами в клеточках, приобретенных от пациента, потом перевоплотить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клеточки, которые в свою очередь можно ввести в нездоровой организм и перевоплотить в клеточки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем заболевание», — произнес ведущий создатель исследования, доктор Хуан Карлос Исписуа Белмонте (Juan-Carlos Izpis?a Belmonte) из Центра регенеративной медицины в Барселоне, слова которого приводит пресс служба Института био исследовательских работ имени Солка, США (Salk Institute for Biological Studies).

Этот подход уже был испытан в опытах на мышах, но возможность его внедрения для исцеления болезней организма человека до ближайшего времени оставалась недоказанной.

Исследователи в собственной работе использовали клеточки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые поправили при помощи генных способов, основанных на внедрении в клеточки безобидных вирусов, привносящих в инфицированную клеточку и «правильную» копию того либо другого покоробленного гена. После чего при помощи схожих вирусных векторов ученые перевели исправленные клеточки в состояние плюрипотентных стволовых клеток.

Сопоставление приобретенных таким макаром клеток показало, что они неотличимы не только лишь от «искусственных» стволовых клеток, приобретенных из здоровых клеток человека, да и от эмбриональных стволовых клеток.

При всем этом ученым удалось показать, что приобретенные из нездоровых клеток плюрипотентные клеточки могут просто дифференцироваться и преобразовываться в гематопоэтические клетки-предшественницы для различных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме нездоровых естественным методом из-за отказа в работе костного мозга.

Таким макаром ученым удалось обосновать возможность внедрения композиции генных способов и стволовых клеток для исцеления генетического заболевания, не поддающегося исцелению при помощи обыденных фармацевтических средств.

«Несмотря на то, что ни 1-го хворого мы еще пока не вылечили, приобретенные нами здоровые «искусственные» стволовые клеточки в теории могут быть пересажены нездоровым людям для исцеления болезни», — произнес Белмонте.

Значимым препятствием на пути к клиническим испытаниям схожей методики является внедрение вирусов для корректировки генных нарушений, также для перевода клеток в плюрипотентное состояние, что может привести к развитию рака у пациентов, вылеченных схожим способом. Усилия создателей статьи будут в ближнем будущем ориентированы на преодоление этих недочетов методики.

Другие статьи:
Интернет журнал НЛО МИР

Всего комментариев: 0

Оставить комментарий

*

code

Редакция рекомендует

close
x